Компания «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата рисдиплам (Эврисди®) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев и старше.
Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной функции в двух исследованиях с участием пациентов, представляющих различные возрастные группы и страдающих заболеванием различной степени тяжести, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.
Младенцы обретали способность сидеть без поддержки не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. Рисдиплам также улучшил выживаемость без постоянной вентиляции через 12 месяцев и 23 месяца по сравнению с естественным течением СМА. Рисдиплам применяется в жидкой форме один раз в сутки в домашних условиях перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.
Отмечает Леви Гарруэй:
Большинство людей со СМА в США пока не получают необходимого лечения, поэтому мы считаем, что рисдиплам с его благоприятным клиническим профилем и пероральным приемом может принести значимую пользу многим из тех, кто живет с этим редким неврологическим заболеванием. Сила и решимость СМА сообщества постоянно вдохновляли нас на этапе разработки этого первого в своем роде препарата для лечения СМА, поэтому сегодня мы отмечаем наше общее достижение вместе с ними.
Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА более чем у 450 пациентов. В клинических исследованиях препарата участвуют пациенты от 2 месяцев до 60 лет с различными симптомами и уровнем двигательных функций, например, со сколиозом или контрактурами суставов, а также те, кто ранее получал патогенетическое лечение по поводу СМА.
Одобрение основано на данных двух клинических исследований, охватывающих широкий круг пациентов со СМА: FIREFISH у младенцев с симптомами в возрасте от 2 до 7 месяцев; и SUNFISH у детей и взрослых в возрасте от 2 до 25 лет.
SUNFISH — первое и единственное плацебо-контролируемое исследование, в которое были включены взрослые со СМА 2-го и 3-го типов.
В клиническом исследовании FIREFISH 41% (7/17) младенцев, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд, которая оценивалась по шкале общей моторики Бейли по оценке развития младенцев — третья редакция (BSID-III). Кроме того, 90% (19/21) младенцев были живы без постоянной вентиляции легких через 12 месяцев лечения и достигли возраста 15 месяцев и старше.
В литературе подробно описано, что при естественном течении СМА с дебютом в младенческом возрасте, когда пациент не получает лечения, нельзя ожидать, что младенцы смогут сидеть самостоятельно, и только 25% могут выжить без постоянной вентиляции после достижения 14-месячного возраста.
В исследовании SUNFISH у детей и взрослых, получавших рисдиплам, наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции через 12 месяцев (разность средних 1,55 балла; p = 0,0156) по сравнению с плацебо (1,36 балла [95% ДИ: 0,61, 2,11]; -0,19 балла [95% ДИ: -1,22, 0,84], соответственно), которая оценивалась по изменению от базового уровня в общей оценке двигательной функции-32 (MFM-32).
Читайте также:
Рисдиплам продемонстрировал благоприятный профиль эффективности и безопасности, причем профиль безопасности был подтвержден в исследованиях FIREFISH и SUNFISH. Наиболее частыми побочными явлениями при позднем начале СМА были лихорадка, диарея и сыпь. При СМА с дебютом в младенческом возрасте наиболее частые побочные явления были сходными и кроме этого включали инфекцию верхних дыхательных путей, пневмонию, запор и рвоту. Не было выявлено данных о безопасности, связанных с лечением, которые бы привели к исключению пациентов из исследований.
Комментирует Кеннет Хобби:
На протяжении своей жизни многие люди со СМА могут потерять способность выполнять критически важные движения, что может повлиять на их способность самостоятельно участвовать в различных аспектах повседневной жизни или кардинально изменить их жизнь. Одобрение рисдиплама — это долгожданное событие для нашего сообщества. Мы ценим стремление компании Genentech/»Рош» охватить весь спектр реальной популяции СМА в их программе клинических исследований и разработать лечение, которое можно применять дома.
Рисдиплам разработан для лечения СМА путем повышения уровня белка выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN). Белок SMN присутствует во всем организме и имеет решающее значение для поддержания здоровья двигательных нейронов и сохранения двигательной функции. Компания
«Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам совместно с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.
О рисдипламе
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости мотонейронов 2 (SMN2). Он разработан для лечения СМА, заболевания, которое опосредовано мутациями в гене SMN1, находящимися на длинном плече 5 хромосомы, и приводящими к дефициту белка SMN. Рисдиплам применяется в жидкой форме ежедневно в домашних условиях через рот или зонд для кормления.
Рисдиплам получил статус PRIME от Европейского медицинского агентства (EMA) в 2018 г., и статус орфанного препарата FDA и EMA в 2017 и 2019 г., соответственно. В настоящее время заявки на регистрацию препарата поданы в регулирующие органы Бразилии, Чили, Китае, Индонезии, Южной Корее, России и Тайване. Кроме того, в скором времени ожидается подача заявки на регистрацию препарата в Европейское агентство лекарственных средств (EMA).
Врачи положительно оценивают одобрение препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии. Этот новый подход к терапии открывает новые горизонты для пациентов, страдающих от этого тяжелого заболевания. Специалисты отмечают, что рисдиплам, действующий на молекулярном уровне, способствует увеличению уровня белка SMN, который играет ключевую роль в поддержании здоровья моторных нейронов.
Медики подчеркивают, что препарат может значительно улучшить качество жизни пациентов, позволяя им сохранять двигательные функции и замедлять прогрессирование болезни. Кроме того, удобная форма приема в виде перорального раствора делает лечение более доступным и комфортным. Врачи уверены, что рисдиплам станет важным шагом в борьбе с СМА и даст надежду многим семьям, столкнувшимся с этой болезнью.
Об опорных исследованиях рисдиплама
FIREFISH (NCT02913482)
FIREFISH — открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, по оценке безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики и фармакодинамики у пациентов в возрасте 1-7 месяцев со СМА 1-го типа. В первой части исследования оценивали несколько дозировок рисдиплама и определили терапевтическую дозу 0,2 мг/кг для второй части. В первой части исследования после 12 месяцев лечения рисдипламом:
- 41% (7/17) младенцев, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение как минимум 5 секунд, которая оценивалась по шкале крупной моторики BSID-III.
- 90% (19/21) всех младенцев были живы без постоянной вентиляции* и достигли возраста 15 месяцев и старше.
- 81% (17/21) всех пациентов были живы без постоянной вентиляции* как минимум через 23 месяца лечения и достигли возраста 28 месяцев и старше (в среднем 32 месяца; диапазон от 28 до 45 месяцев).
* Постоянная вентиляция, определяемая как трахеостомия или ≥16 часов неинвазивной вентиляции в день, или интубация в течение ≥21 дня подряд в отсутствие или после разрешения острого обратимого события.
Препарат рисдиплам, известный под торговым названием Эврисди, стал настоящим прорывом в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). Многие пациенты и их семьи отмечают значительное улучшение качества жизни после начала терапии. Пользователи делятся положительными отзывами о том, как препарат помогает укрепить мышцы и улучшить двигательные функции. Важным аспектом является удобство применения: рисдиплам принимается перорально, что значительно упрощает процесс лечения по сравнению с инъекционными средствами. Однако не обошлось и без критики — некоторые пациенты сообщают о побочных эффектах, таких как диарея и усталость. Тем не менее, большинство считает, что преимущества препарата перевешивают недостатки. В целом, рисдиплам вызывает надежду на лучшее будущее для людей с СМА, открывая новые горизонты в лечении этого тяжелого заболевания.
SUNFISH (NCT02908685)
SUNFISH — многоцентровое плацебо-контролируемое клиническое исследование, состоящие из двух частей, по оценке безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики и фармакодинамики у пациентов со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, в том числе со сколиозом (67% во второй части) и контрактурой суставов на этапе включения. Во второй части после 12 месяцев лечения рисдипламом:
-
Читайте также:
- клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции у детей и взрослых, оцениваемое изменением от исходного уровня общего балла MFM-32 (разность средних 1,55 балла; p = 0,0156) через 12 месяцев по сравнению с плацебо (1,36 балла [95% ДИ: 0,61, 2,11]; -0,19 балла [95% ДИ: 1,22, 0,84], соответственно). Шкала MFM-32 оценивает 32 различные двигательные функции у широкого круга людей с СМА.
- улучшение двигательной функции верхних конечностей по сравнению с исходным уровнем, которая оценивалась с помощью пересмотренного модуля верхних конечностей (RULM), вторичной независимой конечной точки исследования по оценке двигательной функции (разница в 1,59 балла; p = 0,0028).
О программе клинических исследований рисдиплама
Помимо FIREFISH и SUNFISH, рисдиплам в настоящее время оценивается у широкого круга людей со СМА:
- JEWELFISH (NCT03032172) — открытое исследование по оценке безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики и фармакодинамики у пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее получавших зарегистрированное или исследуемое патогенетическое лечение. Набор участников исследования завершён, всего в исследование рандомизировано 174 пациента.
- RAINBOWFISH (NCT03779334) — открытое несравнительное многоцентровое исследование по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики рисдиплама у младенцев (~n=25) в возрасте от рождения до шести недель (при первом введении препарата) с диагнозом СМА, установленным по результатам генетического теста, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания. В настоящее время продолжается набор участников исследования.
Вопрос-ответ
Что такое спинальная мышечная атрофия и как она влияет на здоровье?
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей слабости и атрофии мышц из-за потери моторных нейронов в спинном мозге. Это может затруднить выполнение повседневных задач, таких как ходьба, дыхание и глотание, и в тяжелых случаях может привести к серьезным осложнениям и снижению качества жизни.
Как работает препарат рисдиплам (Эврисди) в лечении СМА?
Рисдиплам (Эврисди) — это пероральный препарат, который увеличивает уровень белка SMN (survival motor neuron) в организме. Этот белок необходим для выживания моторных нейронов, и его недостаток является основной причиной СМА. Увеличение уровня SMN помогает замедлить прогрессирование заболевания и улучшить функции мышц у пациентов с СМА.
Какие преимущества имеет рисдиплам по сравнению с другими методами лечения СМА?
Рисдиплам предлагает несколько преимуществ: он принимается перорально, что делает его более удобным для пациентов по сравнению с инъекционными формами лечения. Кроме того, препарат может быть назначен пациентам с различными типами СМА и на разных стадиях заболевания, что расширяет его доступность и применение в клинической практике.
Советы
СОВЕТ №1
Перед началом лечения рисдипламом обязательно проконсультируйтесь с врачом, который специализируется на спинальной мышечной атрофии. Он поможет оценить все возможные риски и преимущества препарата в вашем конкретном случае.
СОВЕТ №2
Обратите внимание на возможные побочные эффекты рисдиплама. Ознакомьтесь с информацией о препарате и обсудите с врачом, как их можно минимизировать и что делать в случае их возникновения.
СОВЕТ №3
Поддерживайте регулярный контакт с медицинским персоналом во время лечения. Это поможет вам отслеживать прогресс и вносить необходимые изменения в терапию, если это потребуется.
СОВЕТ №4
Не забывайте о важности поддержки со стороны семьи и друзей. Эмоциональная поддержка может сыграть ключевую роль в процессе лечения и адаптации к новым условиям жизни.
Загрузка...
